Kao ni za druge bolesti, nema tačne statistike o broju pacijenata s rijetkim bolestima.Gotovo pola miliona građana Srbije boluje od neke rijetke bolesti, a 80 posto su djeca.
–Ono što sam dobio kao podatke iz Razvojnog savjetovališta koji otprilike mogu biti relevantni za nas ovdje da su od 1997. do 2022. godine imali četiri hiljade godina. Za period od 25 godina dobijamo oko 170 kartona, novih slučajeva. Tu se, osim djece s rijetkim bolestima javljaju I djeca koja imaju tzv. Krivi vrat. Porodice se suočavaju s brojnim problemima- nedostupnost kvalitetne zdravstvene zaštite, vrlo skupa dijagnostika i liječenje, što vodi porodice i u siromaštvo uz to da je stigmatizovana, a često postoje i oblici diskriminacije. Iako je jeste simptomatska terapija ona je skupa ali I ovih pet posto je enzimsko liječenje koje je skupo i često traži liječenje u inostranstvu. Svjedoci smo kampanja prikupljanja materijalnih sredstava da bi se obezbijedilo. Sistemski pristup mnogo je bolji a ne da se od slučaja do slučaja mobiliše zajednica u jednokratnim akcijama, kaže dr. Fuad Ugljanin specijalista socijalne medicine
